Em dikarin niha cenazeyên me veguherînin
FDA ji bo cara yekem-pêşveçûneke dîrokî ya di nirxên derman de tedawiya gene tedawî hat qebûl kirin. Dermankirina nû - Kymriah (tisagenlecleucel) -usên T-hucreyan bi leukemia şer kirin.
Daxuyaniya Kîmriyayê ji bo pejirandina dîplomasiyên din ên celebê yên ku tedawiya şer û nexweşiyên din ên giran ên bikar anîna danser û serkeftî bi kar tîne.
Gene Therapy-based-based
Dermanê gene-based gene têgotin ku pratîkên materyalên genetîkî yên ku di nav hucreyek hucreyê de taybetmendiyek taybet de tête naskirin û veguhestin van hucreyên van guherînan de bi veguhestinê re veguherînin. Dema ku di bedenê de, hucreyên nû ev dikare protein hilberînin ku alîkariya kanserê şer an jî nexweşiyên din.
Kîmriyayê pêvajoya destpêkirina T-hucreyan-celebek lymphocyte, an hucreyê xwînê spî-nav laş. Ev guhertin T-hucrey hucreyên leukemia nas dikin û êrîş dikin.
Tene tedawiya tedawî ye ku kîmyotapîra ji ber ku dermanên gene yên kêm zeram in. Chemotherapy tesîrê li tevahiya bedenê bandor dike û bandorên bandor ên celebên xirab dike. Bi tedawiya hucreyî ya jene-ê, hucreyên re-enerjî herêmî tête kirin û bi taybetî bi tîmên tedawî têne.
Ji bilî ku formek tedawiya genê ye, Kymriah jî ji agentorek an immunotherapeutic e. Immunotherapy pergala sîstema parastinê ya ku ji bo nexweşiyê derman dike leve dike.
Kymriah Explained
Di warên teknîkî de, Newartis's Kymriah re-receptor-chîmeric-receptor (CAR) tedawiya t-cell tê bikaranîn ku têguhestin an bi awayek tedawî ye (ango, berxwedana berxwedanê) Lûkemiya lîmphoblastic B-cell acute.
Kymriah forma xweşkirî ya parastî ya parastinê ye ku li wir ku hinek T-hucreyên nexweş ên yekem têne şandin û paşê navenda avahiyê şandin.
T-hucrey têne bikaranîn ku pêvajoyek leukapharesis dibêjin.
Di navenda avahiyê de, van T-hucreyan guhertine ku di navnîşana CAR-ê de ku kodên ji CAR-ê ve girêdayî ye. Ev hucreyên guhertinên paşê paşê vedigerin. Carekê carekê di nav laşê de, CARs li dijî CD19, ku bi hucreyên leukemî ve girêdayî ye û bi hucreyên kanserî bikuje hedef bikin. Hingê di xwîna xwînê de, ev guhertinên T-hûr dibin mezin dibin û mezin bikin ku di nav du an sê heftan de kanserê jêbirin.
Pisporên li FDA-ê li ser DHA-ê li ser qonaxa yekem a qonaxa dermanê ya Kymriah, ku di 63-zarok, ciwan û ciwanan de bi veguhestin an bi awayekî veguhestî ya bermîliya lîmphoblastic lukememî yek dozek tedawî stand. Ji van beşdarvanan, 83% piştî sê mehên paşdan. Ji bilî, şeş mehan piştî 75% ji nexweşiyê azad bû. Bi girîngtirîn, Kymriah ji hêla FDA'yê re pêşniyarên pêşîniya pêşîn û tedbîra tedbîran hat dayîn.
Lukphoblastic leukemia kanserê ya marê û xwînê ye. Ew dibe sedema bedena ku lîmphocytesên nermalayî çêbikin. Ev hucreyên xwîna nermalav bi lez ziravên hestiyê xwîner ên xweser ên xweser ên xweser ên xweser ên xweser ên xweser. Em hewceyên hucreyên xwîna me yên ku bimînin.
Gava ku hucreyên xwînê yên dramatîk kêm dibe, mirin dikare bibe.
Tevî ku mezinan mezin dikarin hemî pêşveçûnê, ew yek nexweşiyek zarokan e. Der barê 90% zarokan bi tevahiya ku piştî dermankirinê vekişînin. Kymriah ji bo nexweşiyên ku ji 25 salî ve biçûktir in û ji kansera ve heye ku vekişandin an kansera ku ji bo dermankirinê re amadekar e tê bikaranîn.
Der barê Kymriah
Yek ji ber bandorên neyînî yên negatîf ên her tecrûbeya antîkodonê ya cytokine veguherîna sdrromê, reaksiyonek înfeksiyonê ku bi navê tîpa cytokine jî tê gotin. Cytokines proteinên piçûk hene ku bi hucreyên veşartî têne veşartin û li ser hucreyên din ên bandor dike.
Di piraniya mirovan de, nîşanên sîtokine serbestberdanê serbixwe û navendî ye û bi hêsanî tê tedawî kirin. Ev nîşaneyên di nav
- zexta xwînê
- westînî
- tachycardia
- serêş
- agir
- gewrîdanî
- zirav
- birîn
- gewra xist
- zehmetiyê
Lêbelê, nexweşên ku bi xwarina xwînê -N-ALL-bi rîskek bilindtir dibe ku tehlîdên cytokine bi jiyanê-tehdîtkirina jiyanê re ne. Ji bo vê yekê, tewra hewce ne ku li navendên bilind-volkan bi pispor hatine perwerdekirin ji bo pisîkên cytokine wekî birêvebirina ciddî.
Di dawiyê de, Kimriha tê texmîn kirin ku nêzîkî 500,000 $. Lêbelê, tedawiya Kîmriyayê ji hêla veguhestina boneya hest, hêsan e ku bi gelemperî di tedawiya leukemî de tê bikaranîn.
Peyvek Ji
Berbiçav an veguhastina hemî hemî nexweşiyek mirinê ye. Destûra Kymriah li çend Dewletên Yekgirtî li Dewletên Yekgirtî yên ku hêviyên tedawî yên çepgir tune hene hêvî dikin. Ew di ceribandinên klînîk de bandor e. Lêbelê, darizandinên klînîk di demeke dirêj de sînor bûne, û ew jî tê dîtin ku dê Kymriah rehmên bijîjgarkirina zindî bigirin.
Di çarçoveyên pêdivî de, ji aliyê FDA yê forma gene ya gene ya pêşî ve dihêle ku cara yekem di dermana nû ya derman de ye: merivê ku em dikarin hucreyên me bikin ku ji bo kansera şer bikin û nexweşiyên din ên din.
> Çavkaniyên
> Breslin S. Cytokine-senroza serbestberdana: nirxên nirx û nerazîbûnê. Rojnamevaniya Clinical ya Nursing. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Panel ji bo Lukemia OK Çavkanîya Cancer 27ê Tîrmeh, 2017
> FDA News Release. FDA bi destûra pêşîn ya gene ya Dewletên Yekgirtî dike. 30ê tebaxê, 2017
> KA Bilind. Dermana Gene Therapy di Medicine. Li: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Prensîpên Prensîbên Dermana Navxweyî, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014'an de
> Klepin HD, Powell BL. Astengiyên spî Li: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, KP KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Derman û Gerontolojî ya Hazzard, 7e New York, NY: McGraw-Hill.