Tenduristinên nû yên soz dan
Heta niha, ji bo fibrosyaya cystî (CF) tune ye, lêkolîner dixebitin ku hûn yek bibînin. Scientists niha ji berê ve nêzîk in. Di çend deh salên dawîn de, laşek pirfireh ji bo pêşveçûna dermanan û gelek tedawiyên nuh ên ku bi hêviya jiyanê û kalîteya jiyanê jî çêtir bûne çêbû. Her tişt ji derveyî lêkolînek nû vekirine ku dibe sedema cureyê.
Belê hin tenê cûrên mimkin e ku xwendin têne kirin.
Gene Therapy
Di 1989-1989 de, jene berpirsiyariya fibrosyayên cîstîkal ve hat dîtin: CFTR-gene . Ev lêkolîn ji bo civaka CF-ê kêfxweş bû. Gelek bawer kir ku lêgerînê dê bi rêya tedawiya genek çêbûye.
Mixabin, ku hîn nehatiye dayîn, lê ne ji bo kêmbûna hewldanê. Gelek lêkolîn hatin kirin û ji bo xeletiya genetîk ve rast bikin lê yek ji wan re serkeftî ne. Pirsgirêka herî mezin ya bi dermanê gene heya niha vekêş dît ku dikare bi bandor bi hucreyên rastîn dikarin bi hucreyên rastîn pêk bînin.
Dibe ku hîn hêvîdariya gene ya gene jî, hêvî dike. Di tîrmeha 2009'an de, grûpek lêkolîner li Zanîngeha Nery Carolina li Chapel Hill gelek encamên ku bi vakslêdana gelemperî veguhastin ku jenê li navnîşên lîberê lîberê veguhastin vegotin. Tîmek lêkolînê niha li ser awayekî ku ji vîrûsê sar qels dike, da ku tedawiya mirov bi cystic fibrosis re tête ceribandin.
VX-770
VX-770 li dijî mirovên bi cystic fibrosisê ku bi kêmanî yek ji kopiyek G551D mutasyonê heye hene ji hêla Vertex Dermanan ve tê tedawî ye. Derman dikare dibe ku bi rastî gehiştina di nav CFTR de hedef bike û destûra xwe ya kanalên klorîk vekin, bi vî awayî xwê ku dihêle hucreyên baş in hucreyan dorpêç bikin.
Bêguman gene ne, VX-770 dê gene neheqê nerazî ne. Belê, ger heke serkeftî, VX-770 pirsgirêk li jene ya heyî ve biceribîne.
VX-809
VX-809 ê ku ew ji hêla ΔF508-CFTR de mutasyonê heye, ji hêla hêla dermanxaneya Vertex Pharmaceuticals ve tê ceribandin e. Ew eynî VX-770 di vî awayî de dibe ku ew dikarin bi rêya hucreyan bi rêkûpêk bi awayekî vebawer çêbikin, lê ew cûda cuda ye. Heke ku ew rê rê dike ku lêkolîner hêvî dikin ku ew ê, dê VX-809 kanalên klloride vekin ku bi proteîneya CFTR ve li cîhê hucreyê li balafirgeha balafirgehê hebe.
Miglustat
Miglustat a dermana ku ji hêla Artelion Pharmacîk ve amade ye ku jixwe tê bikaranîn ku ji bo mercên din ên derman bikin, lê niha ew ji bo kesên bi cystic fibrosî re hene ku du kopiyên ΔF508-CFTR mutasyonê hene hene. Lêkolînek piçûk e (ew tenê 15 beşdarî beşdar bûne), lê heta niha encamên sozdar bûne. Miglustat hatiye destnîşankirin ku xeletiya CFTR veguherîne û çalakiya normal normal bi hucreyan bistînin.
Ataluren
Ataluren, ku cara yekem PTC124 tê dayîn, ji hêla CF'ê re, ku ji bo kesên ku bi CF'ê re mûzayên mecbûr hene heye, ji hêla PTC Therapeutics ve tê xwendin. Di hevpeymanên berbiçav de, qonaxa kodê "gibberish" tête navnîşa normal ya di CFTR de.
Kodê bêbawer mîna mîna nîşanek sekinîn dike, hucreyên ku ji kîjan kodê dixwînin ku piştî wê pêk tê. Ataluren dikare dikare pirsgirêka rastkirina alîkarên hucreyên ku ji bo veguhestinê rawestînin û kodê ku piştî wê pêk tê bimînin, ji bo hucreyên normal ên hucreyan bikin.
> Çavkaniyên
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "A CF Replomasiya Îmîtalial Cell ji aliyê Miglustat ve hatîye teror kirin-like Phenotype-a-Non-CF derxistin". Bijareya Amerîkayê ya Respiratory Cell û Biyolojiya Molecular . Tebaxê 2009
> Weqfa Cystic Fibrosis. June 2009. Pipeline 24 Tîrmeh 2009
> Zhang L, Button B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, et al. 2009 "Pêveka CFTR ji 25% Parastina Pêwîstiya Hêzên Parastinê yên Normal Nirxên Mucus veguhestin bi Mirova Mirova Mirovan a Fîloyayê ya Mirovan Fibrosis Airway". PLoS Biol 7 (7): e1000155. doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24 Tîrmeh 2009